Dezvoltarea medicamentelor a cunoscut o transformare semnificativă în ultimul deceniu. Până acum, testele preclinice se bazau în mare parte pe culturi celulare bidimensionale și modele animale, care adesea nu reproduceau fidel biologia umană.

Începând cu 2023, Agenția Americană pentru Alimente și Medicamente (FDA) nu mai impune testarea pe animale, în parte grație cercetărilor privind organoizii, pe care profesorul Hans Clevers de la Universitatea Utrecht le-a desfășurat de la începutul secolului. Recent, a fost distins cu Premiul Internațional de Științe Medicale Doctor Juan Abarca (ABARCA PRIZE).

Profesorul Clevers explică faptul că un organoid este o structură mică, asemănătoare unui organ, cultivată într-o placă. Acestea cresc constant, se divid și reproduc funcțiile și caracteristicile cheie ale unui organ. De exemplu, din celulele stem hepatice, se poate crea un organoid hepatic cu funcțiile principale ale ficatului.

Crearea organoizilor implică plasarea celulelor stem într-un gel tridimensional, la care se adaugă factori de creștere și componente specifice, cum ar fi testosteronul pentru prostată sau estrogenul pentru țesutul mamar. Deși inițial descoperiți în intestin datorită mucoasei sale cu auto-regenerare rapidă, organoizii pot fi acum cultivați din aproape orice organ. Totuși, organe precum creierul, mușchiul cardiac și retina nu pot fi cultivate din cauza lipsei celulelor stem.

Mulți pași în dezvoltarea medicamentelor care utilizează platforme tradiționale pot fi înlocuiți cu modele de organoizi umani. Cu toate acestea, Clevers consideră că eliminarea completă a testării pe animale este puțin probabilă. Organoizii, în ciuda avantajelor lor, sunt prea simpli și nu pot modela pe deplin interacțiunile complexe din întregul organism, cum ar fi parcursul unui medicament prin intestin, ficat și creier.

Potențialul deosebit al tehnologiei organoizilor este evident în oncologie. Se pot crea organoizi din țesuturi sănătoase și transformați în țesut canceros, sau se pot cultiva organoizi direct din tumori umane. Acest lucru deschide calea către medicina personalizată: în cazul unui pacient cu cancer de colon, se poate cultiva propriul organoid tumoral, se pot testa diverse medicamente oncologice și se poate identifica cel mai eficient tratament. În Țările de Jos, această abordare este folosită cu succes pentru pacienții cu fibroză chistică de aproximativ 10 ani.

Aplicarea de rutină în tratamentul cancerului este încă o provocare. Procesul de creare și testare a organoizilor durează 4-6 săptămâni și necesită personal înalt calificat. Se dezvoltă sisteme automate pentru a accelera acest proces. Însă, spre deosebire de fibroza chistică, unde alternativele sunt puține, pentru cancer există deja multe tratamente eficiente, iar noile abordări necesită validare riguroasă și aprobare de către autoritățile de reglementare.

Cele mai comune tipuri de cancer, cum ar fi cel pulmonar, mamar și de colon, sunt deja investigate cu ajutorul organoizilor. În viitor, atunci când pacienții nu răspund la tratamentele standard, organoizii ar putea oferi noi opțiuni. De asemenea, se desfășoară cercetări promițătoare asupra tumorilor rare la copii, pentru care nu există protocoale de tratament standard. Organoizii permit testarea a sute de medicamente existente care nu au fost niciodată încercate pe copii.

În plus, studiile cu organoizi intestinali permit o înțelegere mai profundă a producției de hormoni care influențează senzația de foame și secreția de insulină, ceea ce ar putea duce la crearea unor medicamente mai eficiente pentru tulburările metabolice. În domeniul bolilor infecțioase, organoizii și-au demonstrat valoarea în timpul pandemiei de COVID-19, arătând afectarea intestinală și permițând evaluarea rapidă a ineficienței unor medicamente precum hidroxiclorochina.

În cele din urmă, organoizii de liliac ar putea fi folosiți pentru studierea virușilor cu potențial pandemic, deși acest domeniu ridică preocupări legate de riscul de transmitere accidentală la oameni.