În câteva cuvinte
Spitalul Universitar La Paz din Madrid a realizat cu succes primul tratament din lume cu terapie CAR-T pentru o fetiță cu dermatomiozită anti-MD5, o boală autoimună rară. Terapia a demonstrat rezultate promițătoare, permițând pacientului să intre în remisie și să-și îmbunătățească starea generală. Acest succes deschide noi perspective pentru tratarea bolilor autoimune cu ajutorul terapiilor CAR-T.
Dermatomiozita anti-MD5: O fetiță este tratată cu succes cu terapia CAR-T pentru prima dată în lume
Dermatomiozita anti-MD5 este o boală foarte rară, care afectează sistemul imunitar al unei persoane dintr-un milion de locuitori. Se caracterizează prin provocarea rapidă a unor daune grave plămânilor, care duc la decesul a între 30% și 66% dintre pacienți, și nu există tratamente specifice pentru a o combate. Acum, Spitalul Universitar La Paz, din Madrid, a reușit să trateze cu succes o fetiță cu această boală folosind o terapie CAR-T, prima dată când se reușește acest lucru în lume. Cazul a fost publicat în revista medicală Med.
Terapiile CAR-T: O rază de speranță
Terapiile CAR-T sunt un tip de imunoterapie personalizată care a avut mult succes în tratamentul cancerului, în principal al tumorilor de sânge, cum ar fi unele leucemii sau limfoame, ca ultimă resursă, atunci când alte tratamente au eșuat. Mecanismul său de acțiune constă în modificarea limfocitelor T (un tip de globule albe) ale pacientului, astfel încât să recunoască și să distrugă celulele canceroase. În primul rând, celulele sunt extrase de la pacient și apoi sunt modificate genetic în laborator pentru a exprima un receptor (CAR) specific împotriva unui antigen tumoral. Acestea sunt multiplicate și reintroduse pacientului. În cazul unei boli autoimune, limfocitele T sunt modificate pentru a recunoaște proteina CD19, care se găsește în limfocitele B, esențiale în dezvoltarea multor boli de acest tip, inclusiv dermatomiozita.
Mai multe informații
Pacienta de la La Paz a fost tratată cu o terapie CAR-T CD19, mai exact, cu terapia celulară avansată denumită ARI-0001, produsă de Spitalul Clínic din Barcelona. Această inițiativă a reușit să facă mai accesibil un medicament care poate costa sute de mii de euro și care până acum nu fusese utilizat pentru o boală autoimună precum dermatomiozita anti-MD5. Terapia a reușit să repornească partea sistemului imunitar care cauzează boala în siguranță și a permis menținerea pacientului inactiv, fără a fi nevoie de alte tratamente.
Terapia a fost administrată pentru uz compasional, având în vedere starea clinică a pacientului. După administrarea medicamentului, fetița a trecut de la a lua mai mult de 10 linii de tratament imunosupresor la a nu lua niciunul, iar acum are deja un an de remisie a bolii. Afecțiunea motorie, care însoțește și această boală, se ameliorează progresiv, iar pacienta a trecut de la a respira prin ventilație mecanică și ECMO (asistență ventriculară extracorporeală) la a respira singură în timpul zilei. Ca și în cazul altor boli autoimune, se încearcă ameliorarea acestora prin administrarea cronică a unei combinații generice de corticosteroizi, imunosupresoare, agenți biologici și chimioterapie, în speranța stabilizării bolii. Utilizarea acestei combinații de tratamente are riscuri, cum ar fi creșterea riscului de infecții. Dar, în ciuda numeroaselor tratamente administrate, pacienții precum cel salvat la La Paz nu au de obicei un răspuns bun, ceea ce explică mortalitatea ridicată a bolii. De când au început să fie aplicate în 2011, terapiile CAR-T au obținut zeci de mii de vindecări complete la persoanele cu tumori de sânge, dar în ultimii ani și-au demonstrat eficacitatea și în bolile autoimune. În 2022, aceste tratamente au fost aplicate persoanelor cu lupus eritematos sistemic, o afecțiune autoimună care afectează 0,1% din populația mondială, în special femeile tinere, obținând remisiuni complete. Rezultate spectaculoase au fost observate și la pacienții cu miastenii grave. O pacientă de 33 de ani, care din cauza paraliziei progresive avea nevoie de un scaun cu rotile pentru a se deplasa și de un aparat pentru a putea respira, a primit CAR-T și s-a îmbunătățit atât de mult încât a putut să se întoarcă la ciclism electric și să facă trasee de peste 25 de kilometri.
Pentru viitor, se așteaptă ca CAR-T să poată fi utilizate împotriva sclerozei multiple. În Clínic, există un studiu în desfășurare pentru a testa dacă această imunoterapie poate fi utilă în această boală, mult mai complexă decât altele care au fost deja tratate cu această tehnologie. Succesul prezentat astăzi de Spitalul Universitar La Paz a fost posibil datorită colaborării unui număr mare de personal medical din diferite specialități ale spitalului și a colaborării altor instituții precum CRIS, Centrul Național de Cercetări Oncologice (CNIO) sau Spitalul Niño Jesús.
