Cercetătorii spanioli de la compania Tetraneuron dezvoltă o terapie genică inovatoare pentru a lupta împotriva bolii Alzheimer. Cercetările, care au început cu studiul retinei de pui, au dus la crearea unui medicament care este programat să fie testat pe oameni în 2026.

Ideea acestei noi metode de tratament își are originea în cercetările lui Jose Maria Frade de la Institutul Cajal (CSIC) din Madrid. Studiind dezvoltarea sistemului nervos în embrioni, omul de știință a descoperit rolul factorului de transcripție E2F4 în procesul morții neuronilor. În condiții normale, E2F4 reglează ciclul celular, dar în situații de stres poate duce la diviziune anormală a neuronilor, care este unul dintre mecanismele de dezvoltare a bolii Alzheimer.

Pe baza acestor descoperiri, a fost dezvoltată o versiune modificată a E2F4 (E2F4-DN), care este capabilă să blocheze reactivarea ciclului celular și să protejeze neuronii de distrugere. Compania Tetraneuron, creată pentru a implementa această idee, intenționează să folosească terapia genică pentru a introduce această genă modificată în creierul pacienților.

Tratamentele actuale pentru Alzheimer sunt în principal îndreptate spre combaterea plăcilor amiloide, cu toate acestea, terapia genică Tetraneuron oferă o abordare fundamental diferită: restabilirea funcției neuronilor. Medicamentul va fi administrat prin injectare la baza craniului pentru a ajunge la creier. Testele de succes pe șoareci au arătat rezultate pozitive.

Neurologul de la Universitatea Harvard, Álvaro Pascual Leone, în prezent director medical al companiei, observă că noua abordare nu numai că poate încetini, ci și inversa leziunile cauzate de boală. Un punct cheie este restaurarea plasticității sinapselor, care, potrivit oamenilor de știință, poate reda pacienților memoria și funcțiile cognitive.

În ciuda optimismului, rămân provocări, inclusiv costul ridicat al terapiei și extinderea producției. Compania intenționează să înceapă testele pe oameni în 2026, concentrându-se pe pacienții cu stadii moderate și severe de Alzheimer. Dacă rezultatele sunt reușite, această terapie genică ar putea fi o descoperire în lupta împotriva acestei boli complexe.